题目一：基因替代治疗药物ZVS101e注射液的研发和转化 

主讲人简介

杨丽萍，北京大学第三医院眼科研究员、博士生导师，入选2025年“首都高端领军人才聚集培养工程”，荣获亚太黄斑视网膜学会2025杰出成就奖。长期从事遗传性视网膜病变的诊断、预防和治疗，主持基金14 项，以第一/通讯作者发表SCI论文40余篇。研发的BCD基因治疗药物 ZVS101e已提交BLA，获中国突破性疗法认定、美国RMAT 及欧盟 PRIME 认定。以第一完成人获北京市自然科学奖二等奖、中国医院协会医院科技创新奖。获批国家发明专利和PCT专利10项，完成转化1000万。

结晶样视网膜变性（BCD）是一类东亚高发的遗传性视网膜疾病，患者多在20多岁发病、40余岁失明，目前尚无有效防治方案。杨丽萍团队自2011年起深耕机制研究，经药物筛选与结构优化，自主研发出原创基因治疗药物 ZVS101e 注射液。该产品是全球首个进入临床阶段的 BCD基因治疗药物，先后获得中国CDE突破性治疗品种、美国FDA RMAT认定（国内首个获该认定的基因治疗产品）、欧盟EMA PRIME认定；现已完成国内III期临床试验并递交上市申请，有望成为全球首个获批上市的 BCD 治疗药物。

题目二：青光眼的外周免疫及治疗研究 

主讲人简介

黄璐琳，电子科技大学附属四川省人民医院教授/研究员、博士生导师。长期致力于眼科疾病的遗传学与分子机制研究，聚焦青光眼、年龄相关性黄斑变性、视网膜色素变性等致盲眼病。发表学术论文72篇，学术成果以通讯/第一作者发表于 Nature Genetics、Signal Transduction and Targeted Therapy、Nature Communications 等期刊，主持国自然基金5项，获国家科技进步二等奖，并入选四川省“万人计划”创新领军人才、四川省卫健委学术和技术带头人。

青光眼的治疗长期以降眼压为核心，但部分患者眼压达标后仍持续出现视神经损伤，制约长期预后。本研究跳出 “原发性开角型青光眼（POAG）仅为小梁网房水流出障碍的局部眼病” 的传统认知，提出其存在循环免疫系统双重失调。依托外周血单核细胞单细胞测序、遗传分析及小鼠模型验证，研究揭示免疫细胞亚群失衡、TNF/IFNG信号紊乱是神经节细胞丢失的重要机制，证实POAG风险位点通过调控免疫相关基因发挥致病作用。该成果打破靶点局限，为青光眼基因治疗开辟了免疫通路精准调控的新方向。